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国家药监局发文,中医药发展机会来了!
浏览: 发布日期:2019-06-04
什么是真实世界研讨?
 
   “真实世界研讨”这个名词在近年来在医药范畴的曝光率越来越高,终究什么是真实世界研讨?
 
  简单来说,真实世界研讨(Real World Study, RWS)是来源于适用性的临床实验,特性是在较大的样本量根底上,依据患者的实践病情和意愿选择治疗措施,展开长期评价,并注重有意义的结局治疗。真实世界研讨是从传统循证临床科研以外的多个数据集中发掘出信息,采取非随机、开放性、不运用抚慰剂的研讨。RWS的方式包括察看性队列、注销和管理型数据库。
 
  有人以为,真实世界短少严厉的办法学控制,研讨结果存在较大偏倚,故完整疏忽真实世界证据。实践上,这种了解是片面的,循证医学最佳研讨证据不一定都来自于RCT(随机对照实验)。
 
  中国循证医学中心华西医院的康德英教授曾经用一个形象的例子解释RWS与传统RCT的关系:RCT是在一个理想状态下钓鱼,比方一个鱼塘或者一个网箱,这是一个高度控制的人工环境;而真实世界研讨是在理想中钓鱼,是真实的江河湖泊,这是自然环境。也就是说,真实世界研讨是在临床真实条件与理想环境下,比拟和选择不同医疗手腕的过程;是在实践医疗环境中,对详细医疗干预和实践操作及其结果所展开的评价研讨。
 
  ▍六种情形,可用真实世界证据
 
  依据国度药监局药品审评中心发布的征求意见稿,其中罗列了真实世界证据支持药物研发和监管决策的6种情形。
 
  1、稀有病治疗药物
 
  稀有病治疗药物临床实验除病例稀少、招募艰难外,最大的应战是对照的选择,由于稀有病通常没有或很少有可选治疗。因而,以自然疾病队列构成的真实世界数据就能够作为外部对照。
 
  2、修订顺应症或结合用药范围
 
  关于曾经上市的药物的扩展顺应症,通常状况下采用随机对照临床实验(RCT)支持扩展顺应症,但当RCT不可行或生成的证据非最优时,适用临床实验(PCT)则是一个很好的选择。在儿童用药范畴,国内临床理论中常有超阐明书用药的状况,应用真实世界证据支持顺应症人群的扩展也是药物研发的一种战略。
 
  应用真实世界证据支持扩展结合用药典型案例:
 
  血管内皮生长因子(VEGF)人源化单克隆抗体制剂贝伐珠单抗(Bevacizumab)于2015年在中国获批结合化疗(卡铂与紫杉醇)用于不可切除的晚期、转移性或复发性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。而真实世界中患者所结合的化疗计划并不局限于卡铂与紫杉醇,还包括培美曲塞结合铂类、吉西他滨结合顺铂等。2018年10月该药获批将治疗计划扩展为结合以铂类为根底的化疗计划,其中三项真实世界研讨结果提供了强有力的支持证据。这三项研讨回忆性剖析了三家医院的患者数据,均显现在含铂双药化疗根底上结合贝伐珠单抗较单纯化疗显著延长PFS和OS,与全球人群数据具有分歧性,并且未发现新的平安性问题。此外,相关真实世界研讨还提供了EGFR突变和脑转移等不同患者亚组中的疗效数据,从多角度证明了贝伐珠单抗结合疗法的有效性和平安性。
 
  3、上市后药物的再评价
 
  这是此前业内讨论真实世界证据最常提及的应用。基于RCT证据获批的药物,通常由于病例数较少、研讨时间较短、实验对象入组条件严厉、干预规范化等缘由,存在平安性信息有限、疗效结论外推不肯定、用药计划一定最优、经济学效益缺乏等缺乏,需求应用真实世界数据对药物在自然人群中的有效性、平安性、用药计划,以及经济学效益等方面停止更全面的评价,并不时依据真实世界证据做出决策调整。
 
  4、中药医院制剂的临床研发
 
  针对在临床上被普遍长期运用却未获批准上市的中药医院制剂,也能够探究应用真实世界证据支持研发。
 
  5、指导临床研讨设计
 
  不只包括情形四中的采用了回忆性察看性研讨所产生的真实世界证据,为下一阶段的研讨设计提供了根据。更为普遍的还有,真实世界证据可为入选和扫除规范、样本量估量的参数、非劣效界值确实定等提供有效的参考根据。
 
  6、精准定位目的人群
 
  经过对真实世界数据的详尽剖析,能够充沛调查不同亚组的治疗获益微风险,进而得到真实世界证据以支持更精准的目的人群定位。这关于靶向治疗药物的临床前和早期临床研讨,生物标志物的辨认甚为关键。应用人群队列中的组学数据、公共基因库信息,以及相关的临床材料等真实世界数据,经过多种机器学习类的目的靶向剖析技术得到真实世界证据,能够支持靶向治疗药物的准确人群定位。
 
  ▍中药开展机遇来了
 
  众所周知,中医药在临床研讨方面不断被业界所诟病,而且有不少中成药被简单地与辅助用药概念联络在一同。
 
  很多中医药临床实验的结局指标存在一些问题:指标科学性不强,招致研讨结果不能得到普遍认可;指标缺乏适用性,招致研讨结果不能反映患者、临床医生或政策制定者的需求;指标差别大,招致类似研讨结果不能横向比拟或兼并剖析。
 
  国度卫健委《关于展开药品运用监测和临床综合评价工作的通知》明白,药品运用监测和临床综合评价是促进药品回归临床价值的根底性工作,是稳固完善根本药物制度的重要措施,是健全药品供给保证制度的详细请求。
 
  如何合理地展开临床实验并精确地评价中医药干预措施预防和治疗疾病的临床效果和平安性,是一个当前亟待处理的问题,也是中医药本身开展和走向国际所必需处理的问题。
 
  随着真实世界研讨的展开,中药的开展机遇来了。
 
  近日,由广东省家庭医生协会主办的基于家庭医生的中医药真实世界研讨项目启动会在广州召开。
 
  会上,现任中国中医科学院临床评价中心主任、世界中医药学会结合会真实世界研讨专业委员会会长何丽云表示,大数据时期、计算机技术、多媒体技术给循证医学注入了新的生机,为真实世界研讨提供了好的条件。实践上在真实世界研讨里,每一个中医都有义务,把每天从事的医疗活动过程真真实实记载下来。广阔的基层医生,是产生证据最根底的、最有发言权的人。
 
  广东省家庭医生协会张寿生会长以为,与传统临床实验办法比拟,真实世界研讨更能契合中医个体化诊疗和整体疗效评价的特性,很有可能成为中医药临床科研的主流形式。
 
  世界卫生组织荣誉总干事陈冯富珍最近在中国中医药循证医学中心成立典礼上表示,中医药是中国的国宝,应当肯定中医药的平安性和有效性,希望中医药在为中国老百姓效劳的同时,向世界卫生组织提供更多的有关中医药特征优势的疗效证据。
 
  普通而言,传统的RCT(随机对照研讨)评价办法学在严厉选定的特定人群里展开研讨,以确保该研讨结果不受外界各类干扰要素影响,从而提供有关有效性和平安性的临床证据,是新药上市前临床研讨的主要办法。但 RCT 严谨的研讨设计及严厉的入组规范也招致其研讨结果可能不适合直接在临床理论中的大范围应用。
 
  中医药强调个性化治疗,对疗效的评价注重整体性、复杂性和多重影响,强调脏腑经络的互相关联、患者和环境互相依存的关系,目前难以到达RCT客观、条件绝对控制等请求,使得中医药的特性难以表现于RCT。
 
  此外,在平安性评价方面,RCT设计的临床平安性研讨很难察看到偶发或稀有的、迟发的以及过量用药、兼并用药等状况下发作的药品不良反响及其影响要素,监测信息根本缺失。
 
   “中医药的特性决议了对其采用RCT的办法停止临床评价存在着较大的艰难,因而,展开RWS(真实世界研讨)成为重要的选择。”有业内专家表示。